全球首款一型糖尿病药物获批在即，新药可延缓糖尿病发生 国家医药产品管理局批准全球首个糖尿病新药华糖宁单独使用

全球首款一型糖尿病药物获批在即，新药可延缓糖尿病发生

2022年11月3日，ProventionBio宣布CD3抗体Teplizumab的最新进展，今年2月重新递交上市申请后获得FDA授予突破疗法认证，PDUFA日期为11月17日。Provention收到FDA发出的提议说明书以及上市后要求。Provention称这与公司预期一致，已经进一步推进商业化准备。

受此消息影响，ProventionBio股价大涨26%，目前市值为6.86亿美元。

Teplizumab去年曾首次递交上市申请，但因为生产变更之后未进行PK可比性研究被FDA拒绝批准。合作方礼来选择退回Teplizumab权益，今年10月，ProventionBio宣布与赛诺菲达成合作，赛诺菲以2000万美元获得Teplizumab的优先选择权(ROFN)，并对ProventionBio进行3500万美元的股权投资。

一型糖尿病虽然仅占糖尿病的5%，但由于胰腺β细胞的损伤导致胰岛素的绝对缺乏，对患者的生存质量产生重大影响。有一型糖尿病家族史的人患病的风险提高10-15倍。

一型糖尿病的发病率每年增加3-5%，有色人种发病率显著高于白人。美康网

一型糖尿病可以在一定程度上预测，尤其是相关胰岛自身抗体的存在。

Teplizumab为一种CD3抗体，可以显著减少高危人群发展之一型糖尿病的概率，显著延长发展至胰岛素依赖的临床疾病发生的时间(延长2年)。

目前，没有已经上市的阻止一型糖尿病发生或延缓进程的药物，患者只能使用胰岛素泵治疗。如果顺利获批，Teplizumab将成为全球首款可以延缓一型糖尿病发生的药物。

总结

在美国，stage2的潜在一型糖尿病高危人群有20万人，也讲是Teplizumab的适用人群。一型糖尿病发病较早，延迟发病意味着疾病负担可能推迟到患者能够更好地管理其疾病的年龄，例如婴儿期、小学、高中甚至大学之后，这对于疾病的自我管理具有重要意义。

国家医药产品管理局批准全球首个糖尿病新药华糖宁单独使用

2022年10月中旬，拜耳今日宣布，国家医药产品管理局已批准全球首个糖尿病新药华糖宁（多列汀片）单独使用，或与盐酸二甲双胍联合使用，配合饮食和运动改善成年二型糖尿病患者的血糖控制。唐宁是拜耳与华灵制药在糖尿病治疗领域的产品合作，是全球首个获批的GKA药物。唐宁以其全新的作用机制，引领“稳态降糖“新概念，为中国亿万糖尿病患者和临床医生提供创新治疗方案，标志着拜耳“主动远离糖尿病“管理模式的全面开启。

获批的华糖宁是全球首个具有新机制的口服降糖药，将为中国二型糖尿病患者提供创新的治疗选择。拜耳处方药事业部全球执行副总裁、中国区总裁兼拜耳大中华区总裁周晓兰女士表示，“拜耳一直深耕糖尿病治疗领域，助力中国糖尿病防治事业的发展。华宁将与首个以糖耐量异常为适应症的口服降糖药（IGT）百糖平——、CGMs一起，为中国二型糖尿病患者建立从预防到治疗的全程管理，通过实时血糖监测，实现‘平稳降血糖’的目标；同时，拜耳将积极探索数字化解决方案，帮助中国数亿患者早日实现远离糖尿病的美好愿景。“

在正常生理状态下，人体血糖水平的波动保持在3.9-5.6mmol/L的狭窄范围内，以保证机体正常的生理功能。这种状态被称为血糖稳态。葡萄糖激酶（Glucokinase，GK）作为细胞内葡萄糖代谢的第一关键酶，介导人体对葡萄糖的感知和调节，是3354血糖自我调节的关键，血糖自我调节的机制，基础研究表明，二型糖尿病糖尿病（T2DM）患者常见GK损伤，使血糖自我调节机制异常，血糖自我调节能力受损，血糖不稳定。然而，虽然目前降糖药种类繁多，但并没有针对人体自身调节葡萄糖能力的糖尿病药物。唐宁是全球首个获批的葡萄糖激酶激活剂（GKA），直击糖代谢第一步，修复GK功能，重塑血糖稳态。通过提高人体对葡萄糖的处理能力，解决血糖不稳定的临床问题。这是与目前所有糖尿病治疗方案完全不同的治疗逻辑，它将为我国亿万糖尿病患者和临床医生提供新的治疗方案和血糖管理新思路。

华宁的批准是基于两个三期新药上市和注册临床试验的关键里程碑：——SEED研究和DAWN研究。两项期临床研究表明，华糖宁单独或联合二甲双胍能有效降低血糖，低血糖风险低，并能显著改善二型糖尿病患者的细胞功能，降低胰岛素抵抗，具有良好的耐受性和安全性。中华医学会糖尿病学分会主任委员、SEED研究（PI）主要负责人朱大龙教授表示：“GKA是一种新型的抗糖尿病药物，具有独特的作用机制和潜力。华糖宁是世界上第一个GKA新药。通过直击葡萄糖代谢的第一步，在葡萄糖浓度升高时激活GK，修复血糖稳态系统，重塑血糖稳态的自我调节。当葡萄糖浓度降低时，华糖宁游离出GK，从而避免低血糖，维持人体血糖稳态。SEED是GKA第一个成功的三期临床试验。研究中，华糖宁单药治疗表现出长期稳定的疗效和安全性，为临床医生提供了创新的选择，拓宽了血糖管理的新思路，重塑血糖稳态。“

唐宁与其他降糖药联合治疗也显示出显著的疗效和安全性优势。曙光研究主要负责人、中日友好医院杨教授表示，“鉴于在调节血糖稳态中的重要作用，针对这一靶点开发糖尿病药物具有重要意义。华糖宁和二甲双胍的联合应用实现了从机制互补到疗效叠加的效益。此次华糖宁的获批，为二甲双胍治疗反应不佳的二型糖尿病患者提供了一种全新的联合治疗方案，在不同控糖需求、不同疾病阶段的二型糖尿病患者中显示出广泛的应用潜力。“

灵医创始人兼CEO陈力博士表示，“慢性糖尿病的管理是关系国计民生的重大战略问题。华糖宁的成功获批，是所有参与产品研发的科学家、临床医生、合作者共同的成果。我们为华堂宁获批上市感到非常自豪，也非常感谢大家的辛勤付出和无私奉献。领先医学期待与拜耳携手，全面加速华糖宁商业化进程，为中国亿万患者从源头上治疗二型糖尿病带来新希望，建立糖尿病治疗新标准。“