全国人大代表、复旦大学校长金力：打通创新药械入院“最后一公里” 结直肠癌新药获中国批准

全国人大代表、复旦大学校长金力：打通创新药械入院“最后一公里”

“我国生物医药行业从药品仿制走向源头创新，从‘跟跑’到‘并跑’乃至‘领跑’，创新研发实力稳步增强，产业规模不断扩大，已成为推动经济增长、科技创新的重要新引擎。”日前，全国人大代表、复旦大学校长金力在接受上海证券报记者采访时说。

今年全国两会，针对创新药审批效率、生物医药研发用物品通关便利化等问题，金力提出了建议。

打通创新药械入院“最后一公里”

金力表示，我国创新药和创新医疗器械审批速度加快，创新医疗器械绿色通道收效明显，但创新药审批效率仍有提升空间。另外，由于医院自设限制、操作程序复杂等问题，打通创新药械入院“最后一公里”仍困难重重。

对此，金力建议，首先，成立国家级药械监管科研中心，瞄准新兴技术，建立协同创新平台，加强药械监管科学重大问题研究；其次，加快国家药监局药品、医疗器械技术审评检查区域分中心建设，提升各部门检验检测能力；再其次，积极推荐创新药进入国家医保药品目录，并加速落地；最后，完善创新药械纳入商业医疗保险推荐机制，推动更多创新药械进入商业医保赔付目录。

金力还关注到，大数据技术的智能应用拓宽了生物医药发展的可能性。不过，临床数据资源赋能创新的机制尚未建立，卫生健康医疗数据开放分级分类标准缺失，缺乏安全有效实现数据共享和数据应用的公共平台。

他建议，探索生物医药研发类大数据应用的制度创新，开展生物医药研发大数据应用试点工作，建立和完善有利于数据共享和应用且安全有效的大数据公共平台，在确保数据流动安全可控的前提下，扩大生物医药研发领域数据开放，实现研发数据有序流动、充分汇聚。

提升生物医药研发用物品通关便利化

生物医药研发所需进口物品种类多、迭代更新快。多种因素导致目前各地进口研发用物品“白名单”不统一，一些药品试剂材料在普通环境下拆箱查验会影响货物性能和品质，这对提高通关效率、保障物流运输时效性无疑是个难题。

对此，金力建议，以系统集成的自贸区制度创新提升生物医药研发用物品通关便利化。具体而言，一方面，建议海关理清现有“白名单”，形成研发用进口物品编码，并纳入进口药品目录，用更系统、普适的制度规范提高通关便利性；另一方面，参照AEO（经认证的经营者）制度进行试点，对生物医药研发企业进行分级分类管理，因“企”而异，对符合条件的认证企业予以高水平通关便利。

在国际化合作方面，金力认为，生物医药领域是我国存量外资比较集中、增量外资较为关注的领域，也是我国积极融入全球研发体系的重要突破口，尤其在细胞基因治疗（CGT）领域，细胞治疗药物的研发生产与基因诊断和治疗密切相关，但外资能否参与投资细胞治疗药物研发与生产的规定较模糊。

他呼吁，基于法律法规允许的框架下，在《自由贸易试验区外商投资准入特别管理措施（负面清单）》的修订过程中，将“人体干细胞、基因诊断与治疗技术开发和应用”由禁止规定改为限制规定，出台相应的限制性准入条件。在国际合作基础好、监管体系完善、监管能力强的自贸试验区进行开放试点，实现在生物医药领域培育国际经贸合作新的增长点。

结直肠癌新药获中国批准

近日宣布，中国国家药品监督管理局已批准抗癌药Lonsurf（trifluridine/tipiracil，开发代码TAS-102），用于先前已接受过氟尿嘧啶、奥沙利铂或伊立替康为基础的化疗、以及可能接受过或无法接受抗VEGF生物制剂和（若RAS野生型）抗EGFR疗法制剂的转移性结直肠癌患者的治疗。美康网

此次批准，基于III期临床研究TERRA的结果。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，在亚洲（包括中国、韩国和泰国）开展，共入组了406例难治性mCRC患者，这些患者接受了至少2种mCRC标准化疗方案，并且对这些化疗方案难治或不耐受。研究中，患者被随机分配接受TAS-102或安慰剂治疗，主要终点是总生存期（OS）。

该研究的完整结果已于2017年发表于《临床肿瘤学杂志》。结果显示，研究达到了主要终点：与安慰剂组相比，TAS-102治疗组死亡风险显著降低21%、中位总生存期显著延长。该结果验证了在国际性III期研究RECOURSE中观察到的OS结果：与安慰剂组相比，TAS-102治疗组死亡风险降低31%、中位OS显著延长。

TERRA研究的亚组分析显示，观察到的OS受益不受KRAS突变状态影响，具体为：TAS-102治疗组与安慰剂组相比在野生型KRAS患者中死亡风险降低23%（HR=0.77，95%CI：0.57-1.04，对数秩p=0.083）、在突变型KRAS患者中死亡风险降低17%。TAS-102治疗组与安慰剂组相比，在野生型KRAS患者和突变型KRAS患者中观察到的的中位OS受益结果相似。

此外，疾病无进展生存期和治疗失败时间的危险比（HR）有利于TAS-102治疗组。疾病控制率（DCR）方面，TAS-102治疗显著高于安慰剂组。该研究中，TAS-102的耐受性良好，毒性与先前研究报道一致。

在中国，结直肠癌患者人数呈上升趋势，该病是继肺癌、胃癌、肝癌和食道癌之后，中国第五大常见癌症死因。据报道，2018年中国约有25万人死于结直肠癌。

Lonsurf（TAS-102）是一种新型口服抗代谢复方药物，由抗肿瘤核苷类似物FTD（三氟胸苷，trifluridine）和胸苷磷酸化酶抑制剂TPI（tipiracil）组成。其中，FTD可在DNA复制过程中取代胸腺嘧啶直接掺入DNA双链，导致DNA功能障碍，干扰癌细胞DNA的合成；TPI则能够抑制与FTD分解相关的胸腺磷酸化酶，减少FTD的降解，维持FTD的血药浓度。

截止2019年8月，Lonsurf已获全球72个国家批准，用于晚期转移性结直肠癌（mCRC）患者治疗，具体为：之前已接受或不适合现有疗法（包括氟尿嘧啶、奥沙利铂或伊立替康为基础的化疗，抗VEGF制剂，抗EGFR制剂）的mCRC成人患者。此外，Lonsurf于2019年2月在美国、2019年8月在日本、2019年9月在欧盟被批准新适应症，治疗转移性胃癌（mGC，包括转移性胃食管交界腺癌[mGEJC]）成人患者的治疗。