重症肌无力临床研究获积极成果，荣昌生物公布新药泰它西普 抗艾滋病新药获批进入研究

重症肌无力临床研究获积极成果，荣昌生物公布新药泰它西普

全球化创新型生物制药企业荣昌生物股份有限公司近日公布其专有新型融合蛋白泰它西普(Telitacicept，商品名:泰爱)在中国治疗重症肌无力(MG)的II期临床研究数据，并获得积极结果。

重症肌无力(MG)是一种罕见的、慢性自身免疫性疾病，由针对突触后膜上乙酰胆碱受体、肌肉特异性激酶或其他乙酰胆碱受体相关蛋白的自身抗体引起，会导致神经肌肉接头传递受损，可不同程度影响眼球运动、吞咽、言语、活动和呼吸功能，约85%的患者会出现眼肌以外的症状，发展为全身型重症肌无力(GMG)，甚至发生肌无力危象，已被纳入我国《第一批罕见病目录》。

在荣昌生物的这项临床多中心、随机、开放性的II期临床研究中，受试者是被诊断为重症肌无力(MG)的成年患者，他们的乙酰胆碱受体抗体检测呈阳性，并正在接受标准化的医疗治疗。用药周期为每周一次，为期24周，共招募了41名患者，其中29人被随机分配到试验中(14人被分配到泰它西普160mg组，15人被分配到240mg组)，并全部完成整个疗程。该研究的主要疗效终点是在第24周时，重症肌无力定量评分(QMG)与基线相比的差异。美康网

研究结果显示，泰它西普160mg组平均减少了7.7分，泰它西普240mg组减少了9.6分(QMG评分降低3分表示具有临床意义，降低5分以上表示有明显疗效)。该研究表明，泰它西普可以明显改善患者的病情，并在治疗重症肌无力(MG)方面表现出良好的安全性。

荣昌生物CEO、首席科学家房健民博士表示:"作为一家全面整合的生物制药公司，我们致力于发现和开发用于治疗自身免疫、肿瘤和眼科疾病的创新和差异化生物制剂，我们的愿景是成为全球生物制药行业的领导者，我们正在加快实现这一目标。"

抗艾滋病新药获批进入研究

由中国科学院上海药物研究所和中国科学院昆明动物研究所合作开发的抗艾滋病化学1类新药塞拉维诺（Thioraviroc）于5月5日获得国家药品监督管理局颁发的临床试验通知书，同意开展临床试验。

塞拉维诺是由上海药物所研究员柳红、中科院院士蒋华良和研究员吴蓓丽课题组以及中科院昆明动物研究所研究员郑永唐课题组组成的科研团队联合开发。蒋华良课题组通过计算机辅助药物设计，采用基于结构和改变代谢途径的药物设计策略，设计新结构类型CCR5拮抗剂；柳红课题组通过高效合成技术开展CCR5拮抗剂的多轮结构改造和成药性优化；吴蓓丽课题组解析了马拉维诺和多个CCR5拮抗剂与CCR5受体的复合物晶体结构；郑永唐课题组开展CCR5拮抗剂的HIV病毒抑制活性筛选。科研团队在此基础上，紧密合作进行深入结构修饰、药效评价和成药性优化，发现候选药物塞拉维诺——一种具有全新骨架的CCR5拮抗剂。临床前研究结果显示，与现有唯一针对CCR5靶点的临床药物马拉维诺相比，塞拉维诺对CCR5受体具有更好的拮抗活性，对多种艾滋病病毒株、临床株以及耐药株的抑制活性和治疗指数优于上市药物马拉维诺或与其相当；塞拉维诺具有良好的大鼠和犬的药代动力学特性，种属差异小、对CYP450酶无抑制和诱导作用，无潜在的药物-药物相互作用；安全性良好。塞拉维诺及其系列化合物目前已获得美国、欧洲、俄罗斯、韩国和澳大利亚等国的专利授权。

塞拉维诺是国内首个获批进入临床研究的CCR5受体拮抗剂，曾先后获得十三五“重大新药创制”科技重大专项、中科院战略性先导科技专项以及中科院自主部署项目等的资助；早期的基础研究工作发表在国际期刊Science（Science2013，341，1387-1390）和JournalofMedicinalChemistry上（J。Med。Chem。2018，61，9621-9636）上。

上海药物所谢欣课题组开展了CCR5拮抗剂细胞水平的活性筛选工作。塞拉维诺研发还得到上海药物所药物代谢中心研究员陈笑艳、神经药理学研究国际科学家工作站研究员高召兵、中国药科大学安评中心教授杨勇等课题组的大力支持。

目前该项目现正在开展临床I期研究的准备工作。