肾性贫血新药申请上市 酒糟鼻新药在美国申请上市

肾性贫血新药申请上市

近日，日本卫生劳动福利部（MHLW）收到了一份新药申请（NDA），申请批准口服低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI）daprodustat，治疗由慢性肾脏病（CKD）引起的肾性贫血。daprodustatNDA主要基于在日本开展的III期项目的积极数据。这些研究评估了daprodustat治疗III-V期慢性肾病患者贫血的疗效，包括接受透析的患者和未接受透析的患者，无论之前是否接受过红细胞生成刺激剂（ESA）治疗贫血。

2018年11月，GSK与日本药企协和发酵麒麟签署了daprodustat在日本市场未来商业化的战略合作协议。根据协议条款，GSK将负责完成III期临床项目和在日本市场授权的监管提交。在获得监管机构批准之后，协和发酵麒麟将独家负责daprodustat在日本市场分销。

除了日本临床项目之外，GSK正在开展全球III期注册项目，该项目包括2项III期研究，分别评估daprodustat用于透析依赖CKD贫血患者（ASCEND-D研究）和透析非依赖CKD贫血患者（ASCEND-ND研究），这2个研究的结果预计在2020年获得。

贫血在慢性肾脏病（CKD）患者中很常见，因为这类患者的肾脏不再产生足够量的红细胞生成素，这是一种参与促进红细胞生成的激素。daprodustat是一种口服缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI），抑制氧感应脯氨酰羟化酶（PH）可稳定缺氧诱导因子（HIF），导致红细胞生成素和其他参与红细胞生成和铁代谢的基因的转录，这类似于在高海拔地区时人体内发生的生理效应。

HIF-PHI是新一类药物，能触发机体对缺氧的适应，并刺激骨髓产生更多的红细胞，从而使肾性贫血患者受益。daprodustat将提供一种方便的口服治疗方案，避免注射用红系造血刺激剂（ESA）/重组人红细胞生成素的给药挑战和冷藏要求。美康网

值得一提的是，就在最近，阿斯利康合作伙伴珐博进中国（FibroGenChina）贫血药物罗沙司他（roxadustat，商品名：爱瑞卓®）获得中国国家药品监督管理局（NMPA）新适应症批准，用于非透析依赖性慢性肾病（NDD-CKD）的贫血治疗。此次批准，是继2018年12月17日罗沙司他获批用于慢性肾脏病透析患者的贫血治疗后，其适应症范围的首次扩大。作为一款全球首创新药，罗沙司他在中国率先实现透析与非透析慢性肾脏病贫血患者的全面应用，为广大中国慢性肾病群体带来全新的治疗突破。

罗沙司他是由阿斯利康和珐博进合作开发的全球首个口服低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI）。作为首个全球同步研发，中国首发的1类新药，罗沙司他被列入我国“重大新药创制”科技重大专项中。同时，得益于政府大力扶持医药创新以及深化药审改革，罗沙司他获得了中国药监局的优先审批，并计划于2019年下半年在中国全面上市。

酒糟鼻新药在美国申请上市

近日，foamix公司宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了一份新药申请（NDA），申请批准FMX103（1.5%米诺环素泡沫）用于治疗18岁及以上患者的中度至重度丘疹脓疱性酒渣鼻（PPR）。

酒渣鼻是一种慢性皮肤病，可引起鼻子、脸颊、下巴和前额上的炎症性病变（丘疹和脓疱），可能会对患者造成社会心理负担，如尴尬、焦虑和低自尊，从而不利地影响生活质量。酒渣鼻最常见于30-50岁的成年人。在美国，该病影响超过1600万人。目前还没有治愈酒渣鼻的方法。轻度丘疹型酒渣鼻用局部抗菌药物(甲硝唑、克林霉素和伊维菌素)、壬二酸或维甲酸治疗，而中度至重度酒渣鼻的主要治疗药物是系统性抗生素，如米诺环素和多西环素。

FMX103是采用Foamix公司专有的泡沫技术开发的一款局部外用米诺环素泡沫制剂，在临床研究中可显著减少中度至重度丘疹脓疱性酒渣鼻患者的炎性病变。如果获批，将成为首个可用于治疗酒渣鼻的局部外用米诺环素产品。

Foamix公司首席执行官DavidDomzalski表示：“对于丘疹脓疱性酒渣鼻患者来说，找到能够有效缓解症状并在皮肤上得到良好耐受的疗法是一项挑战。基于去年11月公布的令人印象深刻的III期FMX103研究的顶线结果，我们很高兴能够提前实现这一NDA提交里程碑。”

FMX103NDA的提交，基于先前已完成的2项III期临床试验（FX2016-11和FX2016-12）的数据。在这些试验中，治疗中度至重度丘疹脓疱性酒渣鼻（PPR）时，FMX103达到了共同主要终点，显示炎性病变计数和调查员整体评价（IGA）的治疗成功率在统计学上有显著改善。在这2项试验中，以及在长期安全扩展试验FX106-13中，FMX103的安全性特征在整个临床开发项目中被证明普遍有利和一致，耐受性良好，总体安全性良好，患者满意度高。NDA中还包括了有关化学制造和控制的信息，以及非临床毒理学研究的数据。

Foamix公司首席科学官、医学博士IainA.Stuart表示：“我们开发FMX103的目标是为患者提供一种有效、耐受性良好、方便使用的泡沫配方局部疗法。此次提交的FMX103是Foampix公司在过去8个月内提交的第二份NDA，强调了我们在皮肤科后期投资组合的潜力，以及我们研发和监管团队强大的执行能力。”