血液肿瘤创新药物上市 重症肌无力临床研究获积极成果，荣昌生物公布新药泰它西普

血液肿瘤创新药物上市 血液疾病领域有望实现“中国首发”

中国，海口——2023年3月19日，“罗氏血液助力健康中国2030暨优罗华中国上市”发布会于海口召开，在广大中国血液疾病专家的共同见证下，罗氏血液疾病领域创新产品优罗华（通用名维泊妥珠单抗）与“中国速度”同频共振，一线适应症领先美国获批，优罗华的商业上市标志着我国20多年以来的弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）治疗将迎来新的治疗标准。

创新为淋巴瘤患者带来更多选择

血液疾病主要包括恶性血液肿瘤、贫血性疾病、出血性疾病和罕见血液病等。其中，淋巴瘤是最常见的血液肿瘤之一。相关数据表明，中国整体淋巴瘤5年生存率仅为38.4%，与“健康中国2030规划纲要”提出的2030年总体癌症患者5年生存率达到46.6%的目标仍有差距。近年，淋巴瘤创新疗法和前沿治疗技术不断涌现，为进一步提升淋巴瘤诊疗水平、改善患者预后提供了契机。

在发布会现场，罗氏宣布就在一月份刚刚在中国获批的血液肿瘤创新药优罗华（通用名：维泊妥珠单抗）在中国商业上市。中国临床肿瘤学会监事会监事长、哈尔滨血液病研究所所长马军教授表示，2000年，全球第一个靶向药物美罗华在中国获批，成为中国淋巴瘤和血液疾病诊疗发展史中里程碑式的转折点，23年后的今天，全球首个靶向CD79b的抗体药物偶联物（ADC）优罗华在中国上市，革新了中国血液肿瘤的治疗格局。这是三十年来，一代代中国血液人风雨兼程，开拓创新，为患者追求疗效更好、更精准的治疗的最好见证。”

中国临床肿瘤学会监事会监事长、哈尔滨血液病研究所所长马军教授

在癌症精准治疗和规范化治疗时代，探索创新的药物机制和靶点，是当下癌症治疗研究的重点方向之一。北京大学肿瘤医院党委书记、大内科主任、淋巴瘤科主任朱军教授介绍：“优罗华凭借独有的靶点CD79b，以及独特的药物作用机制给患者带来精准、高效的治疗优势；基于优罗华联合方案的POLARIX研究成为20年来首次突破DLBCL标准一线治疗方案“天花板”的研究。此外，我们中心也正在开展CD20/CD3的双特异性抗体Glofitamab的临床研究，试验取得了较好数据，这让我们临床医生更加期待双抗类创新药能够加速进入中国，为淋巴瘤患者提供更多治疗选择。”

血液疾病领域有望实现“中国首发”

中国血液疾病诊疗起步晚，疾病负担沉重，存在诸多患者未被满足的需求。血液疾病诊疗的发展，需要从临床经验提炼共性规律，从而提高转化创新能力；同时需要基于中国血液患者的临床实际需求，开拓出具有中国特色的血液疾病诊疗道路，真正以创新精神助力健康中国建设。

血液罕见病是血液疾病中不可忽视的另一个领域。从“健康中国2030”提出的“加强罕见病用药保障”目标到近期全国两会的多个议题，罕见病诊疗备受关注。随着全社会对血液罕见病的关注不断增加，近年来，血液罕见病创新药物的引入正在改变国内血液罕见病患者无药可医的局面。罗氏制药中国医学与个体化医疗副总裁李滨介绍：“在血友病领域，随着艾美赛珠单抗（商品名：舒友立乐）在全球范围惠及超过数万名A型血友病患者，血友病治疗也进入“零出血”时代。而在阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）领域，罗氏自主研发的新一代C5补体抑制剂可伐利单抗（商品名：派圣凯）近期在全球3期临床研究中取得积极成果，在中国专家和患者组织的共同努力下，可伐利单抗有望在中国实现全球首发，第一时间惠及中国PNH患者”。

中国加速度，助力健康中国愿景实现

创新疗法的涌现，带给血液疾病患者更多的“治愈”期待，也让患者对创新药物的可及性提高有了更迫切的需求。淋巴瘤之家创始人顾洪飞先生指出：“淋巴瘤分型众多，患者治疗需求也越来越多元化。但这些年，患者及其家庭面对治疗的经济负担始终是病友群体内最关注的问题，我们希望国家多层次医疗保障体系可以进一步完善，在医保基本保障的基础上，能够通过拓展更多的创新支付方式，让越来越多的患者有机会从创新疗法中获益。”

重症肌无力临床研究获积极成果，荣昌生物公布新药泰它西普

全球化创新型生物制药企业荣昌生物股份有限公司近日公布其专有新型融合蛋白泰它西普(Telitacicept，商品名:泰爱)在中国治疗重症肌无力(MG)的II期临床研究数据，并获得积极结果。

重症肌无力(MG)是一种罕见的、慢性自身免疫性疾病，由针对突触后膜上乙酰胆碱受体、肌肉特异性激酶或其他乙酰胆碱受体相关蛋白的自身抗体引起，会导致神经肌肉接头传递受损，可不同程度影响眼球运动、吞咽、言语、活动和呼吸功能，约85%的患者会出现眼肌以外的症状，发展为全身型重症肌无力(GMG)，甚至发生肌无力危象，已被纳入我国《第一批罕见病目录》。

在荣昌生物的这项临床多中心、随机、开放性的II期临床研究中，受试者是被诊断为重症肌无力(MG)的成年患者，他们的乙酰胆碱受体抗体检测呈阳性，并正在接受标准化的医疗治疗。用药周期为每周一次，为期24周，共招募了41名患者，其中29人被随机分配到试验中(14人被分配到泰它西普160mg组，15人被分配到240mg组)，并全部完成整个疗程。该研究的主要疗效终点是在第24周时，重症肌无力定量评分(QMG)与基线相比的差异。

研究结果显示，泰它西普160mg组平均减少了7.7分，泰它西普240mg组减少了9.6分(QMG评分降低3分表示具有临床意义，降低5分以上表示有明显疗效)。该研究表明，泰它西普可以明显改善患者的病情，并在治疗重症肌无力(MG)方面表现出良好的安全性。

荣昌生物CEO、首席科学家房健民博士表示:"作为一家全面整合的生物制药公司，我们致力于发现和开发用于治疗自身免疫、肿瘤和眼科疾病的创新和差异化生物制剂，我们的愿景是成为全球生物制药行业的领导者，我们正在加快实现这一目标。"