2023创新药势态如何 肾移植新药可延长移植肾脏的存活

2022-2023创新药势态如何？创新药领域或呈现出三大发展趋势

回顾2022年，创新药行业动作不断，包括新政发布规范创新药行业发展，资本趋于冷静等，整体而言，创新药行业仍是被看好的赛道。那么，2023年，创新药领域将呈现出哪些发展趋势呢？

其一，AI+制药蕴藏机遇。回顾2022年，AI+制药“热潮”似乎已退却，该领域的融资额不到2021年的一半，甚至有药企传出停掉部分管线的消息。但理性来看，在新药研发成本逐年攀升的背景下，AI制药仍被赋予厚望，这也使得一级市场上该领域的融资动态不断，甚至有的企业融资金额高达数亿美元。美康网

在业内看来，2022年是我国AI+制药领域回归理性的一年，2023年则是开启价值验证的一年。新年伊始，英矽智能就传出其头个由AI发现针对全新靶点的抗特发性肺纤维化候选药物取得1临床试验积极的顶线数据，进一步证明了AI计算结果对药物研发实践的指导意义。

随着AI+制药技术的不断发展，资本的加码，相关监管政策的逐渐成熟，业内预计AI+制药将大有可为，未来有望助力药企实现降本、降低研发风险以及提高研发效率的目的。数据显示，2022年我国AI制药市场规模已经超26亿元，预计到2035年，这一市场将突破2000亿元。

其二，核酸药物具备巨大发展潜力。目前国内的核酸药物处于早期阶段，但因潜力巨大，备受资本的关注。数据显示，2022年国内该领域共发生融资事件43起，涉及融资金额61亿元，其中包括圆因生物、环码生物等专注开发一线前沿创新的环形RNA疗法的公司都有获得超亿元的融资。

核酸药物主要分为小核酸药物和mRNA两大类，其中小核酸药物有望涵盖更丰富的适应症，其潜在市场规模较为广阔。有数据显示，小核酸药物全球市场规模已从2016年0.1亿美元增长至2021年的32.5亿美元，年复合增长率高达217.8%，预计到2025年，全球小核酸药物销售额或超过100亿美元。业内认为，从临床需求和成本角度出发，可以预计国产核酸药物行业未来空间可观。

其三，核药拥有发展机会与空间。随着核药研发火热，国内该领域也备受投资者的关注，2022年包括纽瑞特医疗、福联医疗、药明博锐、晶核生物、禾泰健宇等均有获得融资，融资金额从千万元到亿元不等。2022年5月，辐联医药获得近2.5亿元融资后，又于当年11月宣布以2.45亿美元收购Focus-X Therapeutics公司，强化以多肽为配体的核药研发管线。这一动作足以见得核药领域的发展空间不容小觑。

我国核药行业起步晚，但发展快速，近年来包括一些Biotech公司以及传统药企都纷纷布局该赛道。随着技术的不断发展与成熟，业内认为该领域的发展机会和空间也非常大。有数据显示，2019年全球核药市场规模已经逼近60亿美元，预计到2030年，全球核药市场将达到300亿美元。

肾移植新药可延长移植肾脏的存活

近日，肾脏移植方面新的早期组织学数据，表明实验性化合物iscalimab（CFZ533）可能能够延长移植肾脏的持久性、并可能改善肾移植患者的长期预后。

在美国移植大会（ATC）上公布的数据检验了采用iscalimab进行无钙调磷酸酶（calcineurin-free）治疗是否能保持已移植的肾脏移植物的质量。在这项分析中，iscalimab显示慢性移植物损伤指数（CADI）评分较他克莫司（tacrolimus，当前的护理标准）更低。在iscalimab治疗的5例患者中，有3例（60%）观察到正常的肾脏组织学，而他克莫司组7例患者中无一例观察到。低CADI评分与改善的长期预后相关。这些发现，尽管来自于少数患者中，但将在一项正在进行的IIb期试验中进行验证（CirrusI，NCT0366335）。（注：他克莫司是一种钙调磷酸酶抑制剂，也是肾移植患者和部分肾脏疾病患者常用的免疫抑制剂。）

iscalimab（CFZ533）是一种新的、完全人源性的单克隆抗体，靶向分化簇40（CD40），可调节CD40-CD154共刺激途径，阻止CD40通路信号传导和CD40+细胞类型的激活，有望成为治疗实体器官和相关自身免疫疾病的新疗法。在最近的一项多中心、随机对照研究（NCT0217410）中，结果显示，与他克莫司相比，iscalimab治疗显示出复合临床终点（肾功能改善、新发糖尿病风险降低）的非劣效性，并具有相似的安全性，达到了研究的主要终点。

在ATC会议上公布的分析结果包括了该项研究中接受常规活检或活检作为随访方案一部分的患者。这些数据由病理学家采用盲法根据既定的BANFF标准和CADI进行审查和评分。CADI评分≤1被认为是“正常肾组织学”。最终活检的CADI平均值，iscalimab组为1.6±0.6分，他克莫司组为5.1±0.8分。

诺华免疫学、肝病及皮肤病学全球开发单元负责人EricHughes表示：“延长已移植肾脏的寿命意味着更少的患者需要重新透析或需要第二次移植——这将减轻肾移植等待名单方面的压力，在美国，排队等待肾移植已经排到了3-5年。在为患者重新想象护理的旅程中，我们对持久移植成为现实的可能性感到非常振奋。”