青光眼新药比马前列素将上市 血小板减少症新药获批

青光眼新药比马前列素将上市

近日，美国食品和药物管理局（FDA）已受理眼科药物比马前列素（bimatoprost）缓释剂（SR）的新药申请（NDA）。如果获得批准，bimatoprostSR将成为一款首创的（first-in-class）、持续释放的、生物可降解植入物，可用于降低原发性开角型青光眼或眼高压患者降低眼内压。FDA预计将在2020年上半年作出审查决定。

艾尔建首席研发官DavidNicholson表示：“通过数十年的研究和引入创新的眼部护理疗法，我们了解了为青光眼患者开发新的和潜在的视力保护疗法的重要性。此次NDA是基于ARTEMISIII期研究的积极数据，并表明了我们一直致力于为青光眼患者提供新的治疗。”

在2项III期ARTEMIS研究中，bimatoprostSR在为期12周的主要疗效期内将眼内压（IOP）降低了30%，达到了与研究对照品非劣效性的预定标准。这2项ARTEMIS研究共入组了1122例受试者，评估了bimatoprostSR相对于timolol（噻吗洛尔）在开角型青光眼或眼高压患者中的疗效和安全性。timolol是用于注册临床试验的一种FDA标准对照品。使用bimatoprostSR用药3次后，超过80%的患者仍然无需治疗，并且至少12个月内不需要额外治疗来维持IOP控制。大多数患者对bimatoprostSR有良好的耐受性。

青光眼与长期用药依从性：青光眼是导致不可逆性视力丧失和失明的主要原因之一。2018年，全球有近1.3亿人患有青光眼。到2023年，这个数字预计将达到1.48亿。这种进行性疾病的特点是IOP升高。不受控制的IOP升高会导致视神经损伤和视力丧失。降低已升高的IOP是唯一被证实的减缓青光眼进展和视力丧失的方法。

目前，用于降低IOP的治疗包括外用药物（滴眼液）、激光小梁成形术、微创青光眼手术和切口手术。滴眼液是青光眼的标准一线治疗方法，但患者对这些药物的依从性较低是非常普遍的现象——高达80%的患者没有按照规定使用外用药物。患者经常发现很难坚持日复一日、年复一年的滴眼疗法，因为他们有时会忘记滴药、负担不起药物、不了解自己的疾病、在滴眼或坚持时间表方面存在困难。对局部药物的依从性差直接与疾病进展和视力下降有关。消除长期滴眼液依从性问题是保持视力的一个考虑因素，眼科医生通常依靠激光小梁成形术、微创青光眼手术（MIGS）和更多的侵入性切口手术，并等待缓释药物的开发。

圣地亚哥Shiley眼科研究所所长兼杰出眼科教授、医学博士RobertWeinreb表示：“数以百万计的人患有青光眼，这是一种需要持续的IOP控制来保持患者视力的渐进性疾病。来自ARTEMIS试验的数据显示，bimatoprostSR能够降低IOP，并且在植入3次后，大多数患者的IOP可维持一年。bimatoprostSR有可能成为第一个持续释放的选择，可能显著改变治疗青光眼的模式，这是导致失明的主要原因。”

血小板减少症新药获批

近日，欧盟委员会（EC）已批准Doptelet（avatrombopag），用于计划接受侵入性手术的慢性肝病（CLD）成人患者，治疗严重血小板减少症。

Doptelet是第二代、每日一次的口服促血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），能模拟TPO的作用，后者是正常血小板生产的主要调节因子。在美国，Doptelet于2018年5月获得FDA批准，用于计划接受手术的CLD成人患者治疗血小板减少症。2018年11月，Dova公司向FDA提交了一份补充新药申请（sNDA），申请批准Doptelet用于对先前疗法反应不足的慢性免疫性血小板减少症（ITP）患者的治疗。FDA已指定该sNDA的处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为2019年6月30日。

Dova总裁兼首席执行官DavidZaccardelli博士表示，“欧盟批准Doptelet标志着Dova公司实现的另一个重大里程碑，这使我们在血小板减少症治疗方面的地位日益增强。作为一种口服血小板生成素受体激动剂，Doptelet可以在侵入性手术前提高CLD患者的血小板水平，这为血小板输注提供了一种安全有效的替代方法。我们目前正在与潜在的商业伙伴进行对话，尽快将Doptelet推向欧洲市场。”美康网

此次批准，基于2项全球III期、双盲、安慰剂对照研究（ADAPT-1[n=231]和ADAPT-2[n=204]）的安全性和有效性数据，这些研究在伴有血小板减少症（血小板计数＜50000/μl）的慢性肝病成人患者中开展，这些患者将接受择期手术。研究中评估了2种剂量Doptelet（40mg和60mg）与安慰剂相比治疗5天的疗效，Doptelet服药剂量根据基线血小板计数（40000至＜50000/μL，或＜40000/μL）确定。

结果显示，2项研究中，与安慰剂相比，2种剂量Doptelet使接受手术后7天内不需要血小板输注或对出血进行抢救的患者比例显著提高。