首个可暂缓干眼病症状新药进入审查 中国抗癌新药在美国获批上市

首个可暂缓干眼病症状新药进入审查

近日，美国食品和药物管理局（FDA）已受理了干眼病药物KPI-121（0.25%）的新药申请（NDA），该药用于暂时缓解干眼病的症状和体征，治疗疗效为2周。FDA已指定该NDA处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为2019年8月15日。如果获得批准，KPI-121（0.25%）有望成为用于暂时缓解干眼病症状和体征的首个产品，包括治疗干眼耀斑。

辛辛那提大学眼科学教授、辛辛那提眼科研究所角膜服务部主任EdwardHolland博士表示，“目前市面上所有FDA批准的干眼病药物治疗都是慢性疗法，通常用于有慢性或持续性干眼症状的患者。绝大多数患者经历以急性症状和/或体征恶化为特征的间歇性干眼耀斑。一款FDA批准的安全有效短期干眼病治疗药物，包括干眼耀斑，将为患者和处方医生提供新的重要治疗选择。”

KPI-121（0.25%）利用了Kala公司专有的AMPPLIFY药物递送技术增强对眼部目标组织的渗透。在临床前研究中，AMPPLIFY技术通过促进泪膜黏蛋白的穿透向眼部组织递送了比目前市面上依碳酸氯替泼诺（LE）产品多3倍的LE。

AMPPLIFY技术也已应用于Kala公司另一款眼科产品Inveltys（1%），该药是首个每日2次的皮质类固醇产品，于2018年8月获得美国FDA批准，用于治疗眼科术后炎症和疼痛。目前，市面上的所有其他眼部类固醇药物仅批准每天4次给药，这种更为频繁的给药要求可能会给医生和患者带来一些问题。

KPI-121（0.25%）NDA的提交，是基于一项II期研究和2项III期疗效和安全性研究（STRIDE-1，STRIDE-2）的数据。这些研究共入组了超过2000例干眼病患者。根据FDA的建议，Kala公司还于2018年7月启动了第3项III期临床研究STRIDE-3，评估KPI-121（0.25%）用于暂时缓解干眼病体征和症状。该公司预计将在2019年第四季度公布第3项III期研究的数据。

干眼病（dryeyedisease，DED）是一种影响泪液和眼表的慢性、间歇性、多因素疾病，可导致泪膜不稳定、炎症、不适、视觉障碍和眼表损伤。据估计，在美国，干眼病影响大约3300万人，发病率估计为14.5%。干眼病可对患者的生活质量产生重大影响，并可能对眼表造成长期损害。此外绝大多数干眼病患者在一年中的不同时间经历症状的急性加重，这些症状通常被称为耀斑。这些耀斑可以由许多因素触发，这些因素导致眼表炎症并影响泪液生成和/或泪膜稳定性。干眼病是目前最为常见的眼表疾病，主要治疗方法是使用人工泪液。

中国抗癌新药在美国获批上市

日前，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布，创新药企业百济神州自主研发的抗癌新药“泽布替尼”，以“突破性疗法”的身份，“优先审评”获准上市。美康网

“泽布替尼”预计在未来几周内在美国进行销售，该药成为第一个在美国获批上市的中国本土自主研发抗癌新药。

据百济神州官网发布的消息，此次获批的“泽布替尼”（英文商品名：BRUKINSA？，通用名：泽布替尼）已获得美国食品药品监督管理局加速批准，用于治疗既往接受过至少一项疗法的成年套细胞淋巴瘤患者。

据百济神州高级副总裁、全球药政事物负责人闫小军介绍，“泽布替尼”作为一款布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制剂，设计旨在最大化靶向占有率，同时避免脱靶结合。

据了解，“泽布替尼”自2014年开启广泛的临床项目以来，已入组1600多位患者。

此次“泽布替尼”获得FDA批准是基于两项临床试验的有效性数据，数据显示“泽布替尼”参与两项临床试验的患者中均产生高达84%的总缓解率。

“泽布替尼”是首款由百济神州自主研发获批上市的产品，也成为第一个在美获批上市的中国本土自主研发抗癌新药。

外界评论认为，其改写了中国抗癌药“只进不出”的尴尬历史，未来将为全世界癌症患者带来福音。

根据公司公布的消息，“泽布替尼”预计在未来几周内在美国进行销售。目前该药在美国以外国家地区尚未获批。