血液肿瘤创新药物上市 肾性贫血新药申请上市

血液肿瘤创新药物上市 血液疾病领域有望实现“中国首发”

中国，海口——2023年3月19日，“罗氏血液助力健康中国2030暨优罗华中国上市”发布会于海口召开，在广大中国血液疾病专家的共同见证下，罗氏血液疾病领域创新产品优罗华（通用名维泊妥珠单抗）与“中国速度”同频共振，一线适应症领先美国获批，优罗华的商业上市标志着我国20多年以来的弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）治疗将迎来新的治疗标准。

创新为淋巴瘤患者带来更多选择

血液疾病主要包括恶性血液肿瘤、贫血性疾病、出血性疾病和罕见血液病等。其中，淋巴瘤是最常见的血液肿瘤之一。相关数据表明，中国整体淋巴瘤5年生存率仅为38.4%，与“健康中国2030规划纲要”提出的2030年总体癌症患者5年生存率达到46.6%的目标仍有差距。近年，淋巴瘤创新疗法和前沿治疗技术不断涌现，为进一步提升淋巴瘤诊疗水平、改善患者预后提供了契机。

在发布会现场，罗氏宣布就在一月份刚刚在中国获批的血液肿瘤创新药优罗华（通用名：维泊妥珠单抗）在中国商业上市。中国临床肿瘤学会监事会监事长、哈尔滨血液病研究所所长马军教授表示，2000年，全球第一个靶向药物美罗华在中国获批，成为中国淋巴瘤和血液疾病诊疗发展史中里程碑式的转折点，23年后的今天，全球首个靶向CD79b的抗体药物偶联物（ADC）优罗华在中国上市，革新了中国血液肿瘤的治疗格局。这是三十年来，一代代中国血液人风雨兼程，开拓创新，为患者追求疗效更好、更精准的治疗的最好见证。”

中国临床肿瘤学会监事会监事长、哈尔滨血液病研究所所长马军教授

在癌症精准治疗和规范化治疗时代，探索创新的药物机制和靶点，是当下癌症治疗研究的重点方向之一。北京大学肿瘤医院党委书记、大内科主任、淋巴瘤科主任朱军教授介绍：“优罗华凭借独有的靶点CD79b，以及独特的药物作用机制给患者带来精准、高效的治疗优势；基于优罗华联合方案的POLARIX研究成为20年来首次突破DLBCL标准一线治疗方案“天花板”的研究。此外，我们中心也正在开展CD20/CD3的双特异性抗体Glofitamab的临床研究，试验取得了较好数据，这让我们临床医生更加期待双抗类创新药能够加速进入中国，为淋巴瘤患者提供更多治疗选择。”

血液疾病领域有望实现“中国首发”

中国血液疾病诊疗起步晚，疾病负担沉重，存在诸多患者未被满足的需求。血液疾病诊疗的发展，需要从临床经验提炼共性规律，从而提高转化创新能力；同时需要基于中国血液患者的临床实际需求，开拓出具有中国特色的血液疾病诊疗道路，真正以创新精神助力健康中国建设。

血液罕见病是血液疾病中不可忽视的另一个领域。从“健康中国2030”提出的“加强罕见病用药保障”目标到近期全国两会的多个议题，罕见病诊疗备受关注。随着全社会对血液罕见病的关注不断增加，近年来，血液罕见病创新药物的引入正在改变国内血液罕见病患者无药可医的局面。罗氏制药中国医学与个体化医疗副总裁李滨介绍：“在血友病领域，随着艾美赛珠单抗（商品名：舒友立乐）在全球范围惠及超过数万名A型血友病患者，血友病治疗也进入“零出血”时代。而在阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）领域，罗氏自主研发的新一代C5补体抑制剂可伐利单抗（商品名：派圣凯）近期在全球3期临床研究中取得积极成果，在中国专家和患者组织的共同努力下，可伐利单抗有望在中国实现全球首发，第一时间惠及中国PNH患者”。

中国加速度，助力健康中国愿景实现

创新疗法的涌现，带给血液疾病患者更多的“治愈”期待，也让患者对创新药物的可及性提高有了更迫切的需求。淋巴瘤之家创始人顾洪飞先生指出：“淋巴瘤分型众多，患者治疗需求也越来越多元化。但这些年，患者及其家庭面对治疗的经济负担始终是病友群体内最关注的问题，我们希望国家多层次医疗保障体系可以进一步完善，在医保基本保障的基础上，能够通过拓展更多的创新支付方式，让越来越多的患者有机会从创新疗法中获益。”

肾性贫血新药申请上市

近日，日本卫生劳动福利部（MHLW）收到了一份新药申请（NDA），申请批准口服低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI）daprodustat，治疗由慢性肾脏病（CKD）引起的肾性贫血。daprodustatNDA主要基于在日本开展的III期项目的积极数据。这些研究评估了daprodustat治疗III-V期慢性肾病患者贫血的疗效，包括接受透析的患者和未接受透析的患者，无论之前是否接受过红细胞生成刺激剂（ESA）治疗贫血。

2018年11月，GSK与日本药企协和发酵麒麟签署了daprodustat在日本市场未来商业化的战略合作协议。根据协议条款，GSK将负责完成III期临床项目和在日本市场授权的监管提交。在获得监管机构批准之后，协和发酵麒麟将独家负责daprodustat在日本市场分销。

除了日本临床项目之外，GSK正在开展全球III期注册项目，该项目包括2项III期研究，分别评估daprodustat用于透析依赖CKD贫血患者（ASCEND-D研究）和透析非依赖CKD贫血患者（ASCEND-ND研究），这2个研究的结果预计在2020年获得。美康网

贫血在慢性肾脏病（CKD）患者中很常见，因为这类患者的肾脏不再产生足够量的红细胞生成素，这是一种参与促进红细胞生成的激素。daprodustat是一种口服缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI），抑制氧感应脯氨酰羟化酶（PH）可稳定缺氧诱导因子（HIF），导致红细胞生成素和其他参与红细胞生成和铁代谢的基因的转录，这类似于在高海拔地区时人体内发生的生理效应。

HIF-PHI是新一类药物，能触发机体对缺氧的适应，并刺激骨髓产生更多的红细胞，从而使肾性贫血患者受益。daprodustat将提供一种方便的口服治疗方案，避免注射用红系造血刺激剂（ESA）/重组人红细胞生成素的给药挑战和冷藏要求。

值得一提的是，就在最近，阿斯利康合作伙伴珐博进中国（FibroGenChina）贫血药物罗沙司他（roxadustat，商品名：爱瑞卓®）获得中国国家药品监督管理局（NMPA）新适应症批准，用于非透析依赖性慢性肾病（NDD-CKD）的贫血治疗。此次批准，是继2018年12月17日罗沙司他获批用于慢性肾脏病透析患者的贫血治疗后，其适应症范围的首次扩大。作为一款全球首创新药，罗沙司他在中国率先实现透析与非透析慢性肾脏病贫血患者的全面应用，为广大中国慢性肾病群体带来全新的治疗突破。

罗沙司他是由阿斯利康和珐博进合作开发的全球首个口服低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI）。作为首个全球同步研发，中国首发的1类新药，罗沙司他被列入我国“重大新药创制”科技重大专项中。同时，得益于政府大力扶持医药创新以及深化药审改革，罗沙司他获得了中国药监局的优先审批，并计划于2019年下半年在中国全面上市。