全球首款一型糖尿病药物获批在即，新药可延缓糖尿病发生 帕金森新药在美国上市

全球首款一型糖尿病药物获批在即，新药可延缓糖尿病发生

2022年11月3日，ProventionBio宣布CD3抗体Teplizumab的最新进展，今年2月重新递交上市申请后获得FDA授予突破疗法认证，PDUFA日期为11月17日。Provention收到FDA发出的提议说明书以及上市后要求。Provention称这与公司预期一致，已经进一步推进商业化准备。

受此消息影响，ProventionBio股价大涨26%，目前市值为6.86亿美元。美康网

Teplizumab去年曾首次递交上市申请，但因为生产变更之后未进行PK可比性研究被FDA拒绝批准。合作方礼来选择退回Teplizumab权益，今年10月，ProventionBio宣布与赛诺菲达成合作，赛诺菲以2000万美元获得Teplizumab的优先选择权(ROFN)，并对ProventionBio进行3500万美元的股权投资。

一型糖尿病虽然仅占糖尿病的5%，但由于胰腺β细胞的损伤导致胰岛素的绝对缺乏，对患者的生存质量产生重大影响。有一型糖尿病家族史的人患病的风险提高10-15倍。

一型糖尿病的发病率每年增加3-5%，有色人种发病率显著高于白人。

一型糖尿病可以在一定程度上预测，尤其是相关胰岛自身抗体的存在。

Teplizumab为一种CD3抗体，可以显著减少高危人群发展之一型糖尿病的概率，显著延长发展至胰岛素依赖的临床疾病发生的时间(延长2年)。

目前，没有已经上市的阻止一型糖尿病发生或延缓进程的药物，患者只能使用胰岛素泵治疗。如果顺利获批，Teplizumab将成为全球首款可以延缓一型糖尿病发生的药物。

总结

在美国，stage2的潜在一型糖尿病高危人群有20万人，也讲是Teplizumab的适用人群。一型糖尿病发病较早，延迟发病意味着疾病负担可能推迟到患者能够更好地管理其疾病的年龄，例如婴儿期、小学、高中甚至大学之后，这对于疾病的自我管理具有重要意义。

帕金森新药在美国上市

近日，Inbrija（左旋多巴吸入粉）于2018年12月21日获得美国FDA批准，用于正在服用卡比多巴/左旋多巴治疗的帕金森病患者关闭（OFF）期的间歇性治疗。

值得一提的是，Inbrija是第一个也是唯一一个获FDA批准的吸入性左旋多巴，该药便于患者自己操作，适用于OFF期的按需治疗。目前，左旋多巴是帕金森治疗的“黄金标准”。

Inbrija利用了Acorda公司专有的ARCUS平台开发，旨在向患者肺部提供精确剂量的左旋多巴干粉制剂。在口服的情况下，药物会先通过肠胃吸收再到达大脑，所以起效过程会有变化。而吸入式治疗可以通过肺部进入身体，直达大脑，绕过了消化系统。

Acorda公司总裁兼首席执行官RonCohen表示，“对于那些患有帕金森病的患者来说，OFF期是非常具有破坏性的。我们很高兴Inbrija现在可以满足这一尚未满足的重要医疗需求。”

Inbrija的获批，是基于关键性III期临床研究SPANSM-PD（NCT02240030）的数据。该研究是一项为期12周、随机、安慰剂对照、双盲研究，旨在评估Inbrija相对于安慰剂用于正经历OFF期的帕金森病患者的疗效和安全性。该研究共入组了339例轻至中度帕金森病患者，这些患者正接受一种口服左旋多巴以及一种多巴脱羧酶抑制剂（如卡比多巴）治疗，大多数患者也正在接受额外的帕金森病药物治疗，但正在经历每天至少2小时的OFF期。在过去5年内患有哮喘、慢性阻塞性肺病或其他慢性肺病的患者被排除在外。研究中，这339例患者被随机分为3个治疗组：Inbrija60mg组（113例）、Inbrija84mg组（114例）、安慰剂组（112例）。主要终点是统一帕金森病评分量表（UPDRS）运动评分从给药前到给药后30分钟的变化，在治疗第12周的一次门诊OFF事件期间评估。

结果显示，该项研究达到了主要终点：与安慰剂组相比，Inbrija84mg治疗组给药后30分钟评估的UPDRS运功评分的平均变化具有统计学显著改善（-9.83分vs-5.91分，p=0.0088）。此外，该研究也达到了多个关键次要终点。