血小板减少症新药获批 发作性癫痫新药上市

血小板减少症新药获批

近日，欧盟委员会（EC）已批准Doptelet（avatrombopag），用于计划接受侵入性手术的慢性肝病（CLD）成人患者，治疗严重血小板减少症。

Doptelet是第二代、每日一次的口服促血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），能模拟TPO的作用，后者是正常血小板生产的主要调节因子。在美国，Doptelet于2018年5月获得FDA批准，用于计划接受手术的CLD成人患者治疗血小板减少症。2018年11月，Dova公司向FDA提交了一份补充新药申请（sNDA），申请批准Doptelet用于对先前疗法反应不足的慢性免疫性血小板减少症（ITP）患者的治疗。FDA已指定该sNDA的处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为2019年6月30日。

Dova总裁兼首席执行官DavidZaccardelli博士表示，“欧盟批准Doptelet标志着Dova公司实现的另一个重大里程碑，这使我们在血小板减少症治疗方面的地位日益增强。作为一种口服血小板生成素受体激动剂，Doptelet可以在侵入性手术前提高CLD患者的血小板水平，这为血小板输注提供了一种安全有效的替代方法。我们目前正在与潜在的商业伙伴进行对话，尽快将Doptelet推向欧洲市场。”美康网

此次批准，基于2项全球III期、双盲、安慰剂对照研究（ADAPT-1[n=231]和ADAPT-2[n=204]）的安全性和有效性数据，这些研究在伴有血小板减少症（血小板计数＜50000/μl）的慢性肝病成人患者中开展，这些患者将接受择期手术。研究中评估了2种剂量Doptelet（40mg和60mg）与安慰剂相比治疗5天的疗效，Doptelet服药剂量根据基线血小板计数（40000至＜50000/μL，或＜40000/μL）确定。

结果显示，2项研究中，与安慰剂相比，2种剂量Doptelet使接受手术后7天内不需要血小板输注或对出血进行抢救的患者比例显著提高。

发作性癫痫新药上市

近日，Vimpat®静脉输液200mg（通用名：lacosamide，拉科酰胺）已在日本上市。该产品的上市，将增强日本市场的Vimpat®产品系列，从而为癫痫患者群体和医疗保健专业人员做出更大的贡献。

Vimpat®静脉输液200mg是一种新的剂型，开发作为Vimpat口服制剂的一种替代选择，用于口服给药暂时不适合的癫痫患者部分发作性癫痫（伴或不伴继发性全身性发作）的治疗。因此，这种静脉输液剂型有助于癫痫患者的持续治疗。

3月中旬，Vimpatimpat®干糖浆剂10%也在日本上市，这是Vimpat®片剂50mg和100mg的一种新剂型，适用于癫痫患者部分发作性癫痫（伴或不伴继发性全身性发作）的治疗。Vimpat®干糖浆剂10%在用药前加入水中并混合，预计将改善吞咽Vimpat®片剂有困难的患者的用药依从性，如儿童患者和吞咽功能受损的老年患者。

癫痫（epilepsy）是全球最常见的慢性神经系统疾病之一，在美国约340万、日本100万、欧洲600万、中国900万患者，全球大约6500万患者，其中近一半的病例是在儿童时期诊断的。由于儿童期发生的癫痫是非常多变的，可能与许多共病有关，因此需要新的治疗方案，以提供低副作用的癫痫控制。

Vimpat是一种新型NMDA受体甘氨酸位点结合拮抗剂，属于新一类的功能性氨基酸，是具有全新双重作用机制的抗惊厥药物。与其他的抗癫痫药物相比，Vimpat具有调节钠离子通道的活性，钠离子通道在调节神经系统活性、促进神经细胞之间传导具有非常重要的功能，通过降低钠离子通道的过度活跃可控制神经细胞的活性治疗癫痫。

在中国，Vimpat于2018年12月初获得批准，作为一种辅助治疗药物，用于16岁及以上青少年和成人癫痫患者部分发作性癫痫（伴或不伴继发性全身性发作）的治疗。据估计，在中国有近1000万癫痫患者，每年新确诊约40万。Vimpat的获批，对中国的广大癫痫患者来说是一个重要的里程碑，将为癫痫患者群体提供一个令人兴奋的新治疗选择。来自一项全国性的调查结果显示，控制不佳的癫痫发作导致中国癫痫患者的失业率接近70%。这表明，在癫痫患者中对能够更好地控制管理病情的药物存在着明确的需求。

目前，Vimpat已上市产品剂型包括多种规格的片剂、口服糖浆、注射液、干糖浆剂。在暂时无法口服的患者中，Vimpat注射液是一种可选择的剂型。